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La thérapie génique pour les enfants immunodéprimés rétablit l’immunité!

Byadmin

May 15, 2021
Thérapie génique

Les enfants souffrant de troubles d’immunodéficience héréditaires rares mettant leur vie en danger peuvent désormais être traités par la thérapie génique expérimentale qui s’avère efficace pour restaurer l’immunité. Cette recherche a été réalisée en collaboration avec les National Institutes of Health.

Il a été constaté que près de 50 enfants qui ont reçu cette thérapie génique ont reconstitué leur immunité 2 à 3 ans plus tard et n’ont pas besoin de traitement supplémentaire pour leur état connu sous le nom d’ADA-SCID (déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase). Ces résultats ont ensuite été publiés dans le New England Journal of Medicine.

On observe que 1 bébé sur 200 000 à 1 000 000 contracte la maladie SCID en tant que nouveau-né. Cela se produit en raison d’une mutation dans la mutation du gène ADA qui est responsable de l’arrêt de l’activité de l’enzyme adénosine désaminase. Cette enzyme adénosine désaminase est nécessaire pour maintenir un système immunitaire sain.

Cette maladie est généralement mortelle dans les 2 à 3 ans suivant la naissance si elle n’est pas traitée. Cette maladie est généralement associée au système immunitaire rendant la personne vulnérable à de nombreuses maladies qui finissent par être mortelles.

Le directeur de l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses du NIH (NIAID) a déclaré que, selon la recherche, la thérapie génique pourrait éventuellement aider à surmonter cette maladie chez les nouveau-nés ainsi que chez les enfants. En outre, cette thérapie génique est un traitement ponctuel après lequel une personne peut vivre une vie saine avec un excellent système immunitaire.

Il existe également d’autres moyens de traiter cette maladie, mais aucun traitement n’est efficace en tant que thérapie génique. D’autres traitements comprennent, la thérapie de remplacement enzymatique, les greffes de cellules souches hématopoïétiques, etc.

Les dernières expériences suggèrent que la thérapie génique lentivirale est la plus sûre de toutes les thérapies géniques existantes et donne de meilleurs résultats que d’autres. Cette procédure implique l’insertion du gène ADA dans les propres cellules souches hématopoïétiques du patient.

Ceux-ci se sont avérés efficaces et constituent une thérapie ponctuelle qui sauverait certainement la vie de millions de personnes.

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